国家药监局拟优化CGT药品审评审批 创新药有望纳入30日快速通道
近日，国家药监局综合司发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，公开向社会征求意见。此举旨在为我国细胞与基因治疗（CGT）这一高端生物医药领域的创新发展提速赋能。
新规聚焦临床价值，优化审批流程
该征求意见稿的核心，是以临床价值为核心优化审批流程。文件明确，将符合条件的CGT创新药品纳入临床试验审评审批30日快速通道，旨在大幅压缩审评时限，提升临床研发的质与效。此举直击CGT药品研发周期长、成本高的行业痛点，为创新企业提供了更为明确和高效的审评路径。
政策同时明确了重点支持方向，即恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重大疑难疾病领域的CGT药品研发。此外，文件鼓励企业开展全球同步研发与国际多中心临床试验，以推动我国CGT创新成果接轨国际前沿，共同破解疑难疾病的临床治疗难题。
CGT：从“治疗病症”到“根治病因”的跨越
细胞与基因治疗药品是生物医药领域的前沿创新品类。细胞治疗药品以活体细胞为核心活性成分，通过体外扩增、改造后回输体内精准干预病变；基因治疗药品则通过导入、修正或调控基因序列，从根源上修复致病缺陷。相较于传统对症治疗药物，CGT疗法实现了对疾病根本原因的干预，为许多传统疗法无效的罕见病、晚期恶性肿瘤等提供了全新的解决方案，是现代精准医疗与再生医学发展的核心突破口。
国内CGT产业已形成良性发展格局
近年来，我国CGT药品研发与产业化进程持续加速。数据显示，截至2026年6月，国内已有10款CGT药品获批上市，包括9款CAR-T细胞治疗产品和1款间充质干细胞新药。2025年，我国新增CGT药物临床试验登记达149项，同比增长29.6%，涉及131个创新品种。目前，国内CGT研发梯队日趋完善，大量品种处于不同研发阶段，已形成“上市一批、研发一批、储备一批”的良性发展格局。
此次审评审批新政的征求意见与后续落地，预计将进一步释放政策红利，降低创新企业的研发成本与时间周期，加速更多优质CGT药品惠及患者，并助力我国细胞与基因治疗产业迈向全球第一梯队。
新闻来源：国家药监局综合司《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》及相关行业报道